从实验室到临床：细胞与基因治疗的临床试验及

直播时光：2024年12月13日（周五）08：00——17：30直播平台迷信网APPhttps://weibo.com/l/wblive/p/show/1022:2321325109997234421957（中国迷信报微博直播间链接)中国迷信报微博迷信网微博【直播简介】咱们正处在医学变更的时期，基因与细胞医治的宏大潜力，行将彻底转变一系列疾病的医治。比年来，细胞与基因医治范畴所获得的停顿令人注视，此中首创性的一个例子就是CAR-T细胞疗法。这一冲破性疗法未然展示出明显的血液肿瘤靶向无效性，同时另有很多临床实验正在摸索CAR-T疗法对实体瘤跟本身免疫疾病的医治潜力。只管特定细胞跟基因疗法曾经胜利利用于临床场景，以医治某些患者群体，但另有更多的细胞跟基因疗法正在接收谨严的研讨，以确保其保险性跟无效性。“细胞迷信北京学术集会”（Cell Press Beijing Conference series）系列年夜会，由Cell Press细胞出书社与北京市迷信技巧委员会、中关村科技园区治理委员会结合举行，为经由过程高程度学术交换增进尖端研讨供给了平台。往年年夜会以“从试验室莅临床：细胞与基因医治的临床实验及转化”为主题，将展现 CAR-T细胞疗法、干细胞疗法以及基因疗法的最新临床冲破。别的，本次年夜会还将着眼于将这些疗法转化为临床实际所面对的挑衅，以期能实现增进人类安康的最终目的。【集会议程】08:00-08:15主理方致辞08:15-08:45徐沪济教学Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy for severe autoimmune diseases08:45-09:15  Fabian Müller 教学CAR T cells in Rheumatologic diseases – lessons learned09:15-09:45  Sonja Schrepfer 教学09:45-10:15茶歇10:15-10:45  Kwang-soo Kim 教学Autologous cell therapy for Parkinson’s disease: From bench to bedside and from bedside to bench10:45-11:15  Lijian Hui 教学Cell Identity Conversion: Liver Regeneration and Cell Therapy11:15-11:35那洁教学Tissue regeneration by hPSC-derived cardiovascular cells11:35-11:55王韫芳教学12:00-13:30午餐13:30-14:00  Alessandra Biffi 教学14:00-14:30  Edward Wild 教学Gene therapy for Huntington’s disease: progress and prospects14:30-15:00  Laurent Servais 教学“Gene therapy for muscular dystrophy” : The Good- The Bad and the Ugly15:00-15:30  Yujia Cai 教学Insulator-modified lentiviral globin gene therapy for β-thalassemia15:30-16:00茶歇16:00-16:20魏文胜教学From Gene Editing to New Frontiers: Advancing Cell and Gene Therapies16:20-16:40李伟教学Technical development and clinical translation of in vivo gene therapy16:40-17:20  Panel Discussion17:20-17:30落幕【高朋先容】Alessandra BiffiFull Professor of Pediatrics and Chief of the Pediatric Hematology, Oncology and Stem Cell Transplant DivisionAlessandra Biffi自2018年10月起担负帕多瓦年夜学跟帕多瓦年夜学病院儿科全职教学跟儿科血液学、肿瘤学跟干细胞移植科主任，并担任和谐帕多瓦儿科研讨所的肿瘤血液学、干细胞移植跟基因医治研讨范畴。此前，她曾担负波士顿 Dana-Farber/波士顿儿童癌症核心基因医治名目主任跟干细胞移植临床主治大夫 (2015-2018)，以及米兰圣拉斐尔慈悲捐献基因医治研讨所部分担任人，她还曾担负该研讨所儿科干细胞移植跟免疫血液学临床部分的主治大夫跟担任人 (停止2015年)。她的临床跟临床研讨以及临床运动努力于开辟基于造血细胞移植跟基因医治的翻新医治方法。她宣布了140多篇偕行评审的手稿跟多篇教科书章节，被援用超越6,800次。她取得了3项欧洲研讨委员会赞助奖（一项是Consolidator奖，一项是Advanced奖，一项是Proof of Concept ERC奖）跟一项欧洲翻新委员会过渡奖，这些奖项均努力于基于造血干细胞 (HSC) 的神经代谢跟神经退行性疾病基因医治方式。她在儿科干细胞移植跟晚期细胞医治临床实验方面领有丰盛的临床教训。她的临床前跟临床研讨为一种医治常见溶酶体疾病的新型药物的开辟做出了奉献，该产物已取得EMA跟FDA的营销注册，现称为Libmeldy。现在的研讨重点是开辟跟测试针对神经代谢跟神经退行性疾病以及本身免疫性疾病的进步医治方法。在帕多瓦，她构建了JACIE认证的儿科干细胞移植名目，树立了基因医治核心跟1期临床实验单元，并树立了新的转化研讨名目，努力于经由过程细胞跟基因疗法医治儿童癌症（AML跟神经母细胞瘤）。她在HSC基因医治范畴提交了多项国际专利请求，此中年夜局部已在产业配合的配景下取得允许。她创建了一家生物技巧公司 Altheia Science，努力于开辟本身免疫性疾病跟癌症的基因疗法，以及一家征询公司 Gene Therapy Consulting，活泼于基因医治转化开辟范畴。她与基因医治范畴的其余生物技巧公司树立了纯熟的配合关联并签署了援助研讨协定。蔡宇伽Principal Investigator蔡宇伽是上海交通年夜学的首席研讨员，先后就读于山东年夜学、中国迷信院跟卡罗琳医学院，2014年取得丹麦奥胡斯年夜学博士学位。他始终努力于药物靶点发明、基因医治东西开辟跟转化医学研讨，目的是难堪治性疾病患者带来治愈方式。他的代表作有：1.开辟了病毒样颗粒（VLP）作为CRISPR的载体，用于高效保险的体内基因组编纂；2.开辟了靶向树突状细胞并携带mRNA 的VLP，可作为一类新的mRNA 疫苗平台；3.计划了一种微型绝缘子润饰的慢病毒载体，并展现了其在医治β-地中海血虚方面的保险性跟无效性；4.发明了TMEFF1作为年夜脑防备者，提醒了咱们的年夜脑怎样在普遍的HSV沾染眼前坚持安康。他计划的VLP 技巧已用于两项医治沾染病跟遗传病的体内基因编纂疗法临床实验，其研讨结果宣布于Nature（2024）、Cell Stem Cell（2024）、Nature Biotechnology（2021）、Nature BME（2021/2024）等杂志，也是 2023 年国度科技提高奖翻新团队成员。Edward WildProfessor Edward Wild PhD FRCPEd 是伦敦年夜学学院皇后广场精神病学研讨所的精神病学教学、伦敦年夜学学院亨廷顿跳舞症核心副主任，以及英国国度精神病学跟神经外科病院的精神病学参谋。Ed 自 2005 年以来始终努力于亨廷顿跳舞症的研讨，并引导一个团队专一于新亨廷顿跳舞症医治方式的临床实验，以及经由过程研讨脑脊液来懂得亨廷顿跳舞症。他撰写了8个册本章节跟100多篇偕行评断的迷信出书物，而且是HDClarity的首席研讨员，这是亨廷顿跳舞症范畴首个也是范围最年夜的跨国脑脊液网络研讨。Ed 是浩繁行业配合搭档值得信任的参谋，担任计划跟实行针对亨廷顿跳舞症跟其余顺应症的新型疗法的临床实验，包含Uniqure的AMT130打算，这是首个在亨廷顿跳舞症患者身长进行测试的基因疗法。他曾取得美国亨廷顿跳舞症协会年度研讨员奖跟加拿年夜亨廷顿跳舞症协会社区引导奖。他与别人独特开办了 HDBuzz，这是亨廷顿跳舞症社区获取可拜访、公平的研讨消息的重要起源。Fabian MüllerHead of CAR T Cell UnitMüller 博士在弗莱堡阿尔伯特-路德维希年夜学取得医学博士学位，专一于经由过程恶性B细胞受体特异性靶向恶性B细胞。他在汉堡埃彭多夫年夜学病院开端血液学跟肿瘤学住院医师练习，在那边他持续从事针对恶性B细胞的研讨。他在美国国度癌症研讨所的Ira Pastan博士的博士后研讨重点是懂得ALL跟侵袭性淋巴瘤对 CD22靶向疗法的耐药性。回到埃尔朗根弗里德里希-亚历山年夜年夜学后，他持续从事靶向医治任务。起首专一于抗体导向疗法，随后专一于CAR T细胞。现在，他引导着CAR T细胞部分，并引导Max Eder研讨小组，旨在经由过程调理肿瘤微情况跟将CAR T顺应症扩大到睾丸癌、乳腺癌、赘瘤跟本身免疫性疾病，开辟应用第四代CAR T细胞的新型医治方式。惠利建教学惠利建博士是上海生物化学与细胞生物学研讨所的PI。他现在担负上海生物化学与细胞生物学研讨所助理所长、中国细胞生物学学会理事、中国细胞与基因医治学会会长、Cell Stem Cell、《肝病学》等杂志编委。惠博士研讨肝脏疾病的分子病理学，重点研讨细胞身份转换，即肝再生跟肿瘤产生中的去分化跟转分化。他的团队在体外证实了成纤维细胞向肝细胞的转化，从而供给了哺乳植物细胞转分化的第一个证据之一。他的团队也是最早报道肝伤害跟修复中细胞身份转换的团队之一。基于这些基本发明，他的团队天生了功效性肝细胞hiHep跟ProliHH，用于临床利用。基于这些细胞的翻新疗法，即生物人工肝安装跟封装的肝类器官，现在正在临床长进行测试。许博士也是海克斯生物科技的开创人，该公司努力于经由过程尖端细胞医治技巧辅助肝病患者。惠博士曾取得多项奖项，包含中国十年夜科技冲破、中国青年迷信家奖、上海市天然迷信奖、谈家桢性命迷信翻新奖等。Kwang Soo KimProfessor and DirectorKwang Soo Kim博士是哈佛医学院教学、麦克莱恩病院分子神经生物学试验室主任，也是麻省总病院 Masson家属捐献学者。他在研讨中脑多巴胺神经元体系在安康跟疾病方面的教训超越30年，并因而断定孤儿核受体 Nurr1是医治帕金森病(PD)的有盼望的分子靶点，并创建了NurrON制药公司(https://nurronpharma.com/)，该公司现在正在停止一种候选药物的 I 期临床实验。别的，Kim 博士还努力于加深咱们对体细胞重编程跟分化的懂得，这使他可能树立一个要害技巧平台，推进应用患者本身细胞开辟特性化 PD 细胞疗法。基于这些停顿，他的团队取得FDA同意，并于2017年景功医治了首例 PD 患者（Schweitzer 等，2020，NEJM），该研讨近来被国际干细胞研讨学会（ISSCR）评比为 2022年干细胞研讨范畴25项严重发明之一（Lendahl，100多年的干细胞研讨-20年的ISSCR，Stem Cell Reports，2022，17:1248）。他的团队正在经由过程说明宿主后天免疫反映对外科手术的感化，进一步推动怎样进步移植多巴胺神经元的存活率跟细胞医治的疗效（Park 等，2023，Nature），并近来取得了 FDA 同意停止 PD 自体细胞医治的I/IIa期临床实验。Laurent ServaisProfessor of Paediatric Neuromuscular Diseases MDUK OxfordLaurent Servais 是英国牛津年夜学儿科神经肌肉疾病教学，也是比利时列日年夜学的特邀教学。他结业于鲁汶年夜学（位于比利时新鲁汶跟布鲁塞尔）的医学跟儿迷信系，随后在法国巴黎罗伯特·德布雷病院接收儿童精神病学培训，并在巴黎皮提耶-萨尔佩特里埃年夜学病院的肌肉学研讨所接收肌肉学家培训。Servais 教学的重要研讨兴致包含翻新结果丈量跟临床实验计划以及重生儿筛查 (NBS)。他曾作为首席研讨员参加了脊髓性肌萎缩症 (SMA)、Angelman 综合征 X 连锁肌管性肌病跟杜氏肌养分不良症 (DMD) 的多项临床实验，并引导了比利时跟英国的SMA NBS的NBS名目。他是英国安吉尔曼跟比利时两项年夜型天然汗青研讨的和谐研讨员，旨在断定跟验证翻新成果丈量跟生物标记物。李伟教学李伟博士，中国迷信院植物研讨所研讨员，植物重修与再生重点试验室主任。李博士的研讨兴致会合在翻新基因组工程跟干细胞技巧的研讨跟开辟，并应用这些技巧研讨哺乳植物的再生以及开辟基因跟细胞疗法。他以通信作者身份在Cell、Science、Nature、Cell Stem Cell 等迷信期刊上宣布了50多篇研讨论文，并开辟了7种进入临床阶段的基因跟细胞疗法。李博士曾取得多项嘉奖跟声誉，包含中国迷信院出色科技成绩奖、国度天然迷信基金出色青年迷信基金、日本试验植物学会国际奖等。那杰Associate Professor那杰博士结业于北京年夜学医学院，获医学学士学位，后在美国弗吉尼亚年夜学取得细胞生物学博士学位。她在英国剑桥年夜学威康信任基金格登研讨所实现博士后培训。随后，她取得英国医学研讨理事会发表的干细胞职业开展奖学金，得以在英国谢菲尔德年夜学专一于人类多无能细胞的研讨。2010年，那洁博士在清华年夜学医学院树立了本人的研讨试验室。那洁博士的研讨范畴为干细胞生物学跟再生医学。她的研讨小组专一于人类多无能细胞分化为血汗管跟血液谱系细胞（包含心肌细胞、血管细胞跟造血细胞）的表不雅遗传调控。他们还应用CRISPR 技巧调控细胞运气，并开辟类器官模子来研讨人类胚胎发育跟疾病。别的，娜杰博士还与临床大夫跟构造工程师亲密配合，发展转化研讨，从干细胞中天生医治细胞范例，用于细胞疗法。那杰博士已宣布80多篇研讨论文，包含在《Nature》、《Science》、《Nature Communications》、《Biomaterials》、《Stem Cell Reports》跟《Stem Cell Research & Therapy》等顶级期刊上宣布的通信作者文章。魏文胜教学本科结业于北京年夜学，取得生物化学学士学位，博士结业于密歇根州破年夜学，取得遗传学博士学位。随后前去斯坦福年夜学医学院接收博士后培训并担负助理研讨员，2007年参加北京年夜先生命迷信学院担负研讨员（principle investigator）。现任北京年夜先生命迷信学院、生物医学前沿翻新核心、北京年夜学-清华年夜先生命迷信结合核心教学，北京年夜学基因组编纂研讨核心主任，昌平试验室首席迷信家（lead scientist）。魏文胜团队的研讨重要会合在真核生物基因编纂东西的开辟，重点存眷高通量功效基因组学、基因跟细胞医治以及基于环状RNA的新型疫苗接种方式。徐沪济教学徐教学结业于第二军医年夜学，并在那边实现了住院医师培训跟练习。随后，他在澳年夜利亚攻读风湿病学跟临床免疫学博士学位。取得博士学位后，他在弗林德斯医学核心跟昆士兰医学研讨所任务。在全职返国之前，他曾担负澳年夜利亚国度卫生跟医学研讨委员会的R.D. Wright研讨员跟昆士兰年夜学的教学。2003年，徐教学被录用为上海长征病院风湿病跟免疫学系的开创主任。在他的引导下，该科室敏捷开展成为中国最年夜的风湿病临床跟研讨核心之一。2016年，徐教学成为清华年夜学临床医学院的开创履行院长。徐教学的研讨波及风湿病学、人类遗传学跟疫苗学等多个范畴。他现在的重要研讨重点是风湿病的发病机制。他是利用同种异体CAR-T 细胞疗法医治难治性本身免疫性疾病的前驱。在从前十年中，他的研讨结果在《细胞》、《天然》、《天然遗传学》、《柳叶刀风湿病学》、《枢纽炎与风湿病学》、《风湿病年鉴》跟《美国国度迷信院院刊》等有名期刊上宣布了多篇主要文章。 　　申明：新浪网独家稿件，未经受权制止转载。 -->